首例！在子宫内开始治疗罕见遗传病的女童出生后无疾病迹象

首例！在子宫内开始治疗罕见遗传病的女童出生后无疾病迹象

吹了吹风. 2025-02-24 实时报 12 次浏览 0个评论
·这项研究强调了早期治疗的重要性，为更大规模的研究奠定了基础，还增加了在子宫内治疗其他遗传病的可能性。首位在子宫内开始接受治疗的女孩，在两岁半后没有出现罕见遗传病——脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）的

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